A partir desta segunda-feira (24), bebês com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 passam a ter acesso gratuito à terapia genética pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O tratamento utiliza o medicamento Zolgensma, que na rede privada pode custar até R$ 7 milhões. Apesar do avanço, o serviço ainda não está disponível no Amazonas. A iniciativa representa um marco para o SUS, que agora integra um seleto grupo mundial de sistemas públicos que oferecem essa terapia inovadora.
Terapia genética para AME tipo 1 pelo SUS
O ministro da Saúde,Alexandre Padilha,ressaltou a importância da incorporação do Zolgensma ao SUS. Segundo ele,trata-se da primeira terapia gênica disponibilizada no sistema público brasileiro e coloca o país entre cinco nações com esse recurso para sua população.
Quem pode receber o tratamento
A indicação é voltada para bebês com até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a inclusão do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para AME tipo 1.
De acordo com dados do instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), dos cerca de 2,8 milhões nascidos vivos em 2023 no Brasil, aproximadamente 287 receberam diagnóstico da doença. A terapia atua substituindo a função do gene ausente ou defeituoso responsável pela condição, promovendo melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes.
Modelo inovador: pagamento por desempenho
O fornecimento do medicamento foi viabilizado por meio de um acordo com a indústria farmacêutica baseado em resultados clínicos. O pagamento será realizado conforme os efeitos positivos observados durante o acompanhamento das crianças tratadas.
Padilha explicou que haverá uma avaliação contínua sobre os benefícios proporcionados pela medicação tanto à criança quanto à família envolvida no tratamento.Como acessar e onde encontrar os serviços
Para iniciar a terapia genética pelo SUS,as famílias devem procurar um dos 28 centros especializados distribuídos em diversos estados,incluindo Alagoas,Bahia,Ceará,Distrito Federal,Espírito Santo,Goiás,Minas Gerais,Mato Grosso ,Pará ,Paraíba ,Pernambuco ,Piauí ,Paraná ,Rio de Janeiro ,Rio Grande do Norte ,Rio Grande do Sul ,Santa Catarina e São Paulo.
Os pacientes serão avaliados conforme as diretrizes estabelecidas pelo Ministério da Saúde no Protocolo Clínico e Diretrizes terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal tipos 1 e 2. Além disso,o acompanhamento será feito permanentemente por um comitê responsável por monitorar os efeitos da medicação ao longo do tempo.
Antes dessa incorporação oficial ao SUS,a disponibilização já ocorria via decisões judiciais – foram registradas 161 autorizações judiciais para uso do Zolgensma até então.
Entendendo a atrofia muscular espinhal (AME)
A AME é uma doença rara caracterizada pela deficiência na produção de uma proteína essencial aos neurônios motores responsáveis pelas funções vitais como respiração,movimentação e alimentação . Estima-se que menos de 65 pessoas em cada cem mil habitantes sejam afetadas pela condição .
Na rede pública,o tratamento contínuo está disponível também para pacientes com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias através dos medicamentos nusinersena e risdiplam – maisde800 prescrições desses remédios foram emitidas somente neste ano .
Apesar desse avanço nacional,no Amazonas ainda não há oferta desse novo tratamento genético via SUS,sinalizando necessidade urgente ampliar essa cobertura também na região norte .
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